骨髄移植

指定難病

副腎白質ジストロフィー(ALD)

<副腎白質ジストロフィー>はどんな病気?副腎白質ジストロフィー(Adrenoleukodystrophy、ALD)は、主に副腎と中枢神経系(脳および脊髄)に影響を与える遺伝性の代謝異常疾患です。この病気は、体内で非常に長鎖の脂肪酸(VLCF...
指定難病

ライソゾーム病

<ライソゾーム病>はどんな病気?ライソゾーム病(ライソソーム病)は、ライソソームの機能不全により引き起こされる遺伝性の代謝異常疾患の総称です。ライソソームは細胞内で不要な物質を分解する役割を持つ小さな細胞内オルガネラで、さまざまな酵素を含ん...