遺伝子補充療法

指定難病

限局性皮膚異形成(FDH)

<限局性皮膚異形成>はどんな病気?概要限局性皮膚異形成(Focal Dermal Hypoplasia, FDH/Goltz症候群)は、皮膚・骨・眼・歯など多くの臓器・系統に影響を及ぼす「先天性遺伝性疾患」です。 メドラインプラス+2Der...
指定難病

前頭側頭葉変性症(FTLD)

<前頭側頭葉変性症>はどんな病気?<前頭側頭葉変性症(Frontotemporal lobar degeneration:FTLD)>は、脳の前頭葉と側頭葉がゆっくりと萎縮していく進行性の神経変性疾患です。主に人格・行動・言語機能の変化が現...